遺伝子治療
登場してから既に１０年以上が経過し、前回書きました ガン細胞にｐ53の遺伝子を入れてやると，ガンの増殖が抑えられる 等を見ますと、今すぐでも色々な疾病が治癒出来そうな感じがしますけれど、実際のところはどうでしょうか。
Ｗｉｋｉの書きかけの 遺伝子治療 を見ますと、ベクターウィルスを使って正常遺伝子を導入する手法がとられている、とあります。
手法にも、ベクターウィルスを直接体内に作用させるか、患者の体組織の一部（血球等）を取り出して作用させた後また体内に戻す、という２通りある様です。
これを見ますと、遺伝子治療の問題点と限界も同時に見えてくると思います。
まず１点目は、遺伝子の導入にウイルスを使用するため、弊害の可能性は常にある、ということです。
九州大学大学院 医学研究院 病理病態学の 【何故、国産の新しいベクターなのか？】 を見ますと、４００以上の臨床研究が進められているが、現時点で有効性を明確に示したものは極めて少ない、とあります。
そして、現時点での最大の問題点は、遺伝子導入／発現効率の低さとその安全性、としています。
発現効率の低さはともかく、安全性に関しては、上記記載のγδ-T細胞性白血病や、原因が疑われる劇症肝炎等、数は非常に少ないながらもウイルスを使用することから発生する安全性の問題は常に存在するようです。
個人的には、治療というより、何となくウィルスに全身を侵される、というイメージが湧いて、あまりいい気持ちではありません。
面白いところでは、健康ネットの 健康と分子生物学 に、糖尿病が悪化したときなどに起こる慢性閉塞性動脈硬化症を対象とする遺伝子治療が紹介されていました。
『この病気は、足の末しょう血管が詰まって血が通わなくなり、ひざから下を切断するケースが多い。
血管が細すぎてバイパス手術などが不可能で治療法はなかった。
遺伝子治療では血管の内皮細胞を作るＨＧＦという遺伝子を、ベクターなどは使わずに直接、4カ所ほど足の筋肉に注射するだけ。
極めて簡単だ。米国の成績では七割もの患者が足切断を免れているという。』
みんなこんなに簡単にいけばいいのですけれど。
２点目に、効果の持続性、という点が挙げられると思います。
遺伝子治療という語感からは、何となく生来のＤＮＡ全てを書き換えて疾病の発現を抑える、というような印象もあるかも知れません。
Ｗｉｋｉの 遺伝子治療 を見ますと、現在の、例えば注射を使用して（化学）薬剤を注入する、という治療方法が、ウイルスを使用して遺伝子（治療薬）を導入する、という方法に変わるだけですので、導入した遺伝子は何れは消滅してしまいます。（遺伝子を導入した細胞の死滅）
これは、対象の疾病により問題にならない場合もあると思います。
例えば、がん治療等では、がんが消滅してしまえば、遺伝子治療は不要になります。
尤も、ガンの成因が特定のものであり、それが除去できず直ぐ再発、というような場合もあるかも知れません。
慢性的な（進行性の）疾病の場合は、上手く遺伝子を導入出来たとしても、導入した細胞が死滅してしまえば効果はなくなると思いますので、定期的に治療が（生涯）必要になると思います。
勿論、遺伝子K.O.マウスの様に、生殖細胞の遺伝子を改変して人間を作り変えることも、技術的には可能かも知れませんけれど、ご存知の様に、倫理的な大きな問題があります。
厚生労働省の 第７回遺伝子治療臨床研究中央評価会議議事録 に、アデノシンデアミナーゼ欠損による先天性免疫不全症の遺伝子治療の経過が記載されています。
血液から単核球を分離して培養し、遺伝子を組み込んだ後体内に戻す、という作業を合計９回（１０回）行ったとあります。
合計で400 億個位の細胞を戻し、検査すると、毎回約５％前後の細胞に導入できていた、とあります。
最終的には、体内のリンパ球の10％程度に組み込まれて、免疫機能も正常に働くようになり、
『この後、この効果をどこまで持続出来るのか。一体、治療をいつやめるのかということが大きい問題になるだろうと思っています。』
という状態にまで至っています。
そして、将来的な問題として
『ですから、この治療はあるときでやめられると思うんですけれども、でもその効果の持続は恐らく有限で、数年たつとまた少しずつ寿命が限られた細胞が落ちてきますので、将来的にはある時点で、先生から今お話がありました、もっと幹になる細胞に遺伝子を入れるという作業をするか、もしくは同じ作業を反復してするかということを考えなければいけなくなってくるんだというふうに思っています。』
という点を挙げています。
これは非常に上手く行った例で、対象疾病にもよると思いますけれど、中々こう上手くは行かない場合が殆どのようです。
ですから、現在は相変わらず、遺伝子治療も候補の一つではあるようですけれど、これ以外の方法の模索も色々続いている様です。
網膜色素変性症 は犬にも見られ、しばしば白内障を伴うようです。
日本網膜色素変性症協会の 網膜色素変性症ってなに？ によりますと、症例の５０％程度は遺伝性で、現在のところ、根本的な治療法はない、ということです。
上記九州大学大学院 医学研究院 病理病態学の主な研究テーマの一つでもあり、 「何とか難治性網膜疾患の治療法を確立したい！」 によりますと、ラットを用いた網膜下投与による網膜への遺伝子導入を行い、遺伝子発現は導入早期（２日後あたり）より認められ、少なくとも１年間は安定した発現を確認できた、とあります。
この中に、
『網膜変性症を発症する犬に対して遺伝子治療を行い、その犬が障害物にぶつかることなく歩き回ることができるようになった映像が学会（ARVO[American Vision and Ophthalmology] 2001）において紹介され、研究者から大歓声が上がったことは大きな衝撃であった（文献２）。』
ともあります。
尤も、この効果は（この方式では）最大４週間程度しか持続せず、現在も色々な遺伝子治療が試行錯誤されているようです。
遺伝子治療以外にも、人工網膜、網膜移植等色々な方法が試みられ、最近では 「前」視細胞移植でマウスの視力回復 のようなニュースもありました。
犬の立場としましては、手術が不要な遺伝子治療に、何とか道筋を付けて欲しい、と思います。
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