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2009/05/22

こんにちは☆

朗報が飛び込んで来ました !　論文がネットで先行掲載されたことにより
西野先生グループの論文について
国立精神・神経センターのＨＰに論文の概要が掲載されております。
ご興味のある方は是非ご覧下さい。こちら
この論文が準備されているのを知り
昨年、患者会が有志により立ち上がったのです。
人での治験に移れるかどうかは「お金」にかかっていると言っても
過言ではないと思います。世界に先駆けた研究成果をさらに進める為にも国に支援をお願いしたいと考えています。
皆さんにも引き続きご協力宜しくお願いいたしますm(__)m

余談になりますが私自身は残念ですがこの型ではありません。

患者会ブログより抜粋転載**************************************

5月18日早朝、国立精神・神経センター神経研究所・疾病第一部・西野一三部長、
野口悟室長とメイ・マリクダン研究員が中心となって行なわれた
治療に関する研究の成果が、ネイチャー・メディシン誌にオンラインで論文掲載
されました（冊子版は6月号に掲載予定）。

ネイチャー・メディシン誌は、治療法開発に関連する学術雑誌としては、
世界最高水準にあるとされていますので、この研究成果は
国際的に評価を受けたものと言えます。

この論文では、「遠位型ミオパチー空胞型（DMRV）」のモデルマウスに対して、
シアル酸あるいは生合成中間体を投与することにより、
ほぼ完全に病気の発症を防ぐことが出来ることを
世界で初めて実証されています。

この結果は、これまで全く治療法のないとされていたDMRVが
治療できるかも知れないことを示すものであり、

治療薬開発に向けた非常に大きな第一歩です。
今後は、ヒトで同様の効果があるかの検討、すなわち、臨床試験を
目指していくことが必要になります。
しかし、ご存じのように希少疾病の臨床試験実施は簡単ではありせん。
研究者が努力しこれだけの成果を上げることができても、研究者だけでは
臨床試験実施、さらにはその後の製剤化を行うことは出来ないというのが現状です。

企業や関係各省との協力、そして、この病気を応援して下さる皆様のご協力が
不可欠です。これから益々患者会一同、「一日も早く患者の手元に薬を」をモットーに、活動して参る所存です。
今後とも患者会にご支援賜れますようお願い申し上げます。

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