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2024年02月16日

事があったので、お借りし
て載せてみます。

『父親の声、走り去る車、
髪を切るはさみの音──先
天性の重度難聴だった少年
が、画期的な遺伝子治療に
よって生まれて初めて音を
聞いた。

ィラデルフィア小児病院（
CHOP）は23日の声明で、
遺伝子変異による難聴の患
者にとって希望をもたらす
成果だと述べた。
　治療を受けたのは、非常
にまれな単一遺伝子異常に
より重度難聴で生まれたア
イッサム・ダム（Aissam
Dam）君（11）。モロッ
コで生まれ、今はスペイン

　CHOP耳鼻咽喉科部門の
臨床研究責任者を務める外
科医ジョン・ジャーミラー
（John Germiller）氏は、
「世界中で難聴に取り組む

20年以上目指してきた遺伝
子治療がついに実現した」
と語った。
「今回の治療は非常にまれ
な一つの遺伝子の異常を修
正するものだったが、これ
らの研究は小児難聴を引き
起こす可能性のある他の15
0以上の遺伝子についても
将来、道を開くかもしれな
い」
　アイッサム君と同様の症
状では、内耳の「有毛細胞
」が音の振動を脳に送る化
学信号に変換するために必
要なタンパク質オトフェリ
ンの産生が、遺伝子異常に
よって妨げられている。オ
トフェリン遺伝子の欠損は
非常にまれで、先天性難聴
の原因に占める割合は1～8
％とされる。
　昨年10月にアイッサム君
が受けた手術では、機能す
るオトフェリン遺伝子のコ
ピーを運ぶよう改良された
無害なウイルスを使用。鼓
膜の一部を持ち上げ、蝸牛
（かぎゅう）と呼ばれる内
耳器官の内部液にこのウイ
ルスを注入した。その結果
、有毛細胞はオトフェリン
の産生を始め、正常に機能
するようになった。
　片耳の治療を受けて約4
か月後、アイッサム君の難
聴は軽・中等度にまで改善
した。病院は、アイッサム
君が「文字通り生まれて初
めて音を聞いている」と表
現している。
　この研究を認可した米食
品医薬品局（FDA）は安全
上の理由から、年長児を対
象とした研究から開始する
ことを求めた。
　米紙ニューヨーク・タイ
ムズ（New York Times）
によると、アイッサム君の
聴覚は改善したものの、発
話能力を習得するための脳
の窓は5歳前後で閉じてし
まうため、話せるようには
ならない可能性がある。
　同様の臨床試験は米国、
欧州、中国で進行中あるい
は開始間近で、すでに子ど
も数人の改善例が報告され
ている。
「さらに幅広い年齢層の患
者がこの遺伝子治療を受け
るにつれ、聴力がどの程度
改善されるのか、またその
聴力は何年も維持され得る
のかといった多くの事柄が
いっそう明らかになるだろ
う」と、ジャーミラー氏は
期待を示した。(c)AFP』

そもそも音の伝わり方が、
『内耳の「有毛細胞」が音
の振動を脳に送る化学信号
に変換するためにタンパク
質オトフェリンが必要』と
いうところから驚異の仕組
みによって成り立っている
のだという事が分かり驚き
です。
その産生が遺伝子異常によ
って妨げられているのを『
機能するオトフェリン遺伝
子のコピーを運ぶよう改良
された無害なウイルス』を
注入することで遺伝子異常
のない聴覚は改善したとい
うことで、すごいと思った
・・のですが、『発話能力
を習得するための脳の窓は
5歳前後で閉じてしまうた
め、話せるようにはならな
い可能性がある」とのこと
。いろいろあるんですねぇ
・・まぁこれもいずれ機序
が明らかにされ対処法が編
み出されていくんでしょう
ねぇ。

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