薬剤師Stephenのよろずブログ

遺伝子治療 は、患者の遺伝子の一部を置き換えることにより治療する実験技術である。多くの場合、患者が持っている欠陥のある遺伝子へと、健常なコピーを導入することにより行われる。

遺伝子治療（いでんしちりょう）とは、異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法である。代表的なものでは、治療用の遺伝子情報を組み込んだレトロウイルスを異常な遺伝子を持つ細胞内に浸入させる手法がとられているが、成功例は少なく、より画期的なDNA導入法が期待される。ベクターを注射、吸入、塗布などで患部組織に注入するか、患者自身の血球などを一度取り出し、体外でベクターを作用させてから、患者に戻す方法などがある。

具体例として、1990年アメリカにおいてアデノシンデアミナーゼ欠損症による重度免疫不全患者に対する初の遺伝子治療に成功し、その後日本でも1995年北海道で同様の成果が得られた。

課題

遺伝子治療の研究として1990年代に臨床試験が開始されたものの、次のような課題により盛衰を繰返した。

機能の問題 - DNAを標的細胞に入れたとしても、機能として発現させるのが困難。タンパク質へと転写・翻訳される見込みが薄い。

免疫反応の問題 - ウイルスが異物として免疫系からみなされることになるので、長期のウイルス投与になるほど困難。

1999年には死亡事故が起こり、また白血病を患うことになった患者も存在する。

このような事情により、ES細胞やiPS細胞を中心とした幹細胞治療へと、研究の方向性は広がっていった。

出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』


​
図解・最先端治療　がん遺伝子治療のことがわかる本 [ 石田　幸弘 ] ​