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2024.11.05

今日はホームの付添で姉は花田医院を訪れた。特に異常は無いとのこと。
私も午前中に横井整形でリハビリを受けた。
連れ合いのいとこの通夜式が行われた。高槻迄連れ合いのいとこ夫妻を迎え高槻葬儀センターに向かった。清潔な良い感じの部屋だった。親族だけのしめやかな通夜であった。

＊＊＊

病気を治す手段として遺伝情報の一種RNA（リボ核酸）を改変する「RNA編集」を使う医薬品が実用化されようとしている。
遺伝性の難病や肝臓がんを対象にした臨床試験（治験）が進んでいる。残念ながら海外の新興企業での話だ。

遺伝子本体のDNAを傷つけないことから、安全性が比較的高いとされる。
既存の低分子医薬品などで治療できるのは、現在知られている病気の2割程度にとどまるとされる。之は一般に投与される医薬品のことであろう。之に比べて遺伝子に働きかける遺伝子治療は、治療の幅を広げる。

特にDNAを改変するゲノム編集治療は病気の原因となる遺伝子に作用し、根本から治療できる。2023年に初めて実用化されている。画期的な技術である一方、DNAは改変すると元に戻せない。DNAの狙った場所以外を意図せず変えてしまうリスクが残る。

こうしたリスクを回避するために、注目されるのがRNA編集だ。ゲノム編集と異なりDNAには手を加えないため、より安全だとされる。

ヒトの体は数十兆個の細胞からなっている。そしてそのそれぞれの細胞が同じDNAを持つ。
細胞内でDNAの一部がコピーされてメッセンジャーRNA（mRNA）ができる。
そのmRNAによってタンパク質が出来る。
このタンパク質が正常で生命活動に必要なものであれば良いが、もし異常なタンパク質だと病気の原因になる。

いとも簡単に書かれているが異常なタンパク質にならない方法は無いのだろうか。
これに対し正常タンパク質を作る事を試みているアメリカの新興企業もある。何故、日本ではこうした企業が起こらないのか、今の政治家の金の使い方を見ればあきらめざるを得ないのかも知れない。

アメリカの企業はmRNAの一部を改変する酵素に注目し、mRNAの狙った場所に酵素を寄せ集めて変質を修正する薬剤を開発している。

カナダではRNA編集治療を進めた結果、時に有害な物質から肺を守るたんぱく質の形が遺伝子変異によって異常になり正しく働かなくなるのだという。

また、別のスタートアップは網膜の中心にある黄斑の視細胞が壊れる「スターガルト病」やその他の網膜の病気を対象とする治療薬の治験を始めた。

RNAの編集はゲノム編集と比べて臨床試験が進めやすかったり、投与量を調整して効果の強さを制御しやすいという利点もある。

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